北京经开区生物技术和大健康产业

迎来“开门红”

多项成绩振奋人心

其中

一款1类新药获临床试验许可

一家企业有望“摘U”

它们不仅为经开区注入了新动力

也为生物医药产业的

高质量发展贡献了重要力量

锦篮基因  腺相关病毒注射液获批临床

2月6日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液（GC310注射液）获得国家药品监督管理局（以下简称“国家药监局”）的临床试验许可，适应证为肝豆状核变性病。该产品有望从根本上改善由疾病引起的铜代谢异常，改善患者生存现状。

锦篮基因科技有限公司。锦篮基因供图

肝豆状核变性病是一种由ATP7B基因突变所致的常染色体隐性遗传性疾病。ATP7B基因的功能缺陷导致铜代谢障碍，进而使得有毒的游离铜离子沉积于肝脏、中枢神经系统、肾脏以及角膜等处，引发一系列进行性加重的病理改变。

据悉，GC310注射液是锦篮基因获批临床的第四款1类新药基因治疗产品，其他三款药物比如用来治疗脊髓性肌萎缩症的GC101腺相关病毒注射液目前已被纳入国家药监局“突破性治疗品种”名单；GC301腺相关病毒注射液作为全球首个开展AAV递送治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物研究，临床试验安全性和有效性显著；治疗高甘油三酯血症的GC304腺相关病毒注射液已在中国医学科学院北京协和医院启动受试者招募。

神州细胞  预计2024年有望“摘U”

不久前，北京神州细胞生物技术集团股份公司（以下简称“神州细胞”）发布2024年年度业绩预盈公告，预计公司2024年度实现营业收入24.8亿元到25.4亿元，同比增长31.40%到34.58%；预计实现归属于母公司所有者的净利润9000万元到1.3亿元，将实现扭亏为盈。

“业绩增长主要源于公司核心产品安佳因®的稳定销售以及其他肿瘤、风湿免疫类上市产品的销售收入增加。”公司有关负责人表示，目前公司拥有多款已获批上市或处于上市审评阶段的产品，比如除了安佳因®之外的单抗药物产品安平希®、安佳润®、安贝珠®等均已获批上市；14价HPV疫苗SCT1000已完成III期临床研究的第三针接种，正处在随访阶段；3个新冠疫苗产品SCTV01C、SCTV01E、SCTV01E-2被纳入紧急使用。

与此同时，神州细胞积极通过控制运营成本、提高研发效率等方式实现降本增效，研发投入虽较上年同期有所下降，但研发效率依旧保持稳定增势。这些因素均对公司经营产生积极影响，并助力公司2024年度实现扭亏为盈，有望“摘U”。据了解，在科创板上市时，如公司尚未盈利，其股票或存托凭证上将特别标注“U”字母标识，在符合“上市时未盈利公司首次实现盈利”的情形（需扣非前后归属净利润均为正）时，将摘掉特殊标识“U”。

生物技术和大健康产业是北京经济技术开发区的四大主导产业之一，目前，经开区已聚集各类医药健康企业近5000家，涵盖了创新研发、技术转化、产业化落地等全产业链条，医药健康制造业规模占全市近50%，是北京发展医药健康产业最为集中的区域。未来，经开区将在生物技术和大健康产业加快布局前沿技术赛道，加快推进国际药企在北京国际医药创新公园内落地研发总部或创新中心，积极助推企业创新药上市，充分释放发展潜能。